Sulla stampa non specializzata si legge spesso che il “trapianto” rappresenta una nuova frontiera nella terapia della sclerosi multipla (SM). Per una reale inquadramento della situazione, occorre però fare una distinzione e alcune specificazioni. La distinzione (fondamentale) è tra trapianto di cellule nervose e trapianto di cellule staminali ematopoietiche (quest’ultimo è spesso denominato, anche se ciò può portare ad interpretazioni sbagliate, trapianto di midollo).
L’idea di un trapianto di cellule nervose si basa sul presupposto di rendere possibile la ricostruzione del tessuto distrutto o danneggiato dai processi patologici della SM. Si tratta quindi del trapianto non di neuroni, ma di altre cellule nervose specializzate, che costruiscono la mielina e la mantengono integra e funzionale. Come si intuisce, un simile approccio potrebbe essere risolutivo per la SM, se fossimo in grado, da un lato, di utilizzare le cellule dello stesso paziente (per evitare i problemi di rigetto comuni a tutti i trapianti d’organo o di tessuto), e, dall’altro, di prolungare nel tempo (idealmente per tutta la vita) l’efficacia della loro azione. Come per ogni terapia sperimentale, occorreranno anni di studi e di conferme prima di arrivare ad una applicazione clinica su ampia scala, nonché ad una definizione dei protocolli terapeutici più vantaggiosi. Recentemente, i progressi compiuti in alcuni laboratori statunitensi hanno portato ad effettuare il primo trapianto in un paziente con SM molto grave e non responsiva ad altre terapie; ciò non significa che tale terapia sarà a disposizione dei pazienti in tempi brevi, ma è una prima conferma della sua fattibilità ed un incoraggiamento a proseguire in questa direzione.
Diverso è il discorso per il cosiddetto “trapianto di midollo”. La denominazione corretta per questa terapia è “trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche” e si tratta di un approccio originariamente sviluppato ed applicato nel campo delle malattie ematologiche e reumatologiche associate con disordini autoimmuni. In realtà, le cellule utilizzate per l’autotrapianto non provengono direttamente dal midollo osseo, ma dal circolo sanguigno. La terapia consiste di più fasi. Inizialmente, i pazienti vengono sottoposti alla cosiddetta “mobilizzazione” delle cellule staminali con una terapia a base di fattori immunostimolanti. Dopo il prelievo di queste cellule, i pazienti vengono sottoposti ad una terapia immunosoppressiva (“condizionamento”), allo scopo di ridurre marcatamente i cloni cellulari responsabili dell’autoimmunità. L’ultima fase della terapia è il trapianto vero e proprio, ossia la re-infusione delle cellule staminali precedentemente prelevate dal paziente. Come si vede, si tratta di una terapia complessa, in cui le variabili che possono complicare il corretto andamento del processo sono numerose. Le prime esperienze risalgono alla seconda metà degli anni novanta ed attualmente, dopo la definizione di linee guida europee per definire i criteri di selezione dei pazienti, le procedure terapeutiche e il monitoraggio dei risultati (a cui ha contribuito attivamente anche il nostro Centro), sono in corso diversi trial terapeutici nelle singole nazioni, inclusa l’Italia. I primi risultati dello studio italiano sul trapianto di midollo nella SM mostrano che, nei 10 pazienti trattati, la terapia è in grado di sopprimere per un periodo di tempo prolungato (circa due anni) ogni segno di attività infiammatoria alla risonanza magnetica e di stabilizzare la situazione clinica, anche se l’impatto a lungo termine sulla evoluzione della SM è ancora da stabilire. Purtroppo, il trapianto di midollo è una procedura complessa e non priva di rischi. La frequenza di complicanze è abbastanza elevata e richiede una gestione del paziente in reparti ospedalieri ematologici con esperienza di questa terapia. La mortalità non è trascurabile, anche se, negli studi più recenti, appare diminuita rispetto alla percentuale del 5-10% riportata nelle prime esperienze. In conclusione, si tratta di una terapia da proporre in casi selezionati e che ha già fornito risultati incoraggianti nell’arrestare la progressione della SM quando altre terapie avevano fallito, anche se la sua efficacia deve ancora essere confermata da studi su scala più vasta e con periodi di osservazione più lunghi.